Portador de uma doença neuromuscular rara, degenerativa e progressiva, o pequeno Paulo Azevedo Soares Varela (foto em destaque), de 7 anos, ganhou na Justiça o direito a receber, pela União, o tratamento com o medicamento Elevidys . O remédio de dose única precisa ser ministrado antes de a criança completar oito anos de idade. Porém, custa R$ 17 milhões.
Paulo vai completar 8 anos no dia 16 de maio deste ano. Ele e a família aguardam ansiosos pela liberação da medicação que ainda passa por análises e estudos da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) sem prazo de conclusão, segundo a própria autarquia.
Em agosto de 2024, o ministro do Supremo Tribunal Federal (STF) Gilmar Mendes suspendeu todas as liminares envolvendo o remédio, até a conclusão da análise sobre a segurança da terapia pela Anvisa . Até sexta-feira (1º/5), o estudo ainda não havia sido concluído e segue sem prazo de término.
Veja:
Luta contra o tempo
A Distrofia de Duchenne destrói a musculatura cardíaca e o sistema nervoso. É uma doença neuromuscular rara , genética, degenerativa, progressiva e irreversível no tecido muscular. Atinge, em especial, a musculatura esquelética. A família de Paulo se preocupa com a luta contra o tempo já que ele está prestes a completar oito anos. O próprio menino pede para ser atendido.
“Anvisa, o Elevidys precisa ser mandado para mim agora porque o meu tempo está acabando. Eu quero ficar forte e andar de bicicleta”, disse Paulo.
Ao pensar no futuro, o menino conta que sonha em se tornar um policial federal.
Segundo a mãe do pequeno paciente, Emanuelle de Azevedo Soares Varela, 38, a suspensão do tratamento pela Anvisa, sem previsão de definição, é um obstáculo cruel.
“Enquanto os órgãos estão discutindo sobre burocracia, meu filho está perdendo tempo. Quem tem Duchenne tem pressa“, desabafou a mãe.
Caso a medicação não chegue a tempo, a criança corre o risco de perder a janela terapêutica para o tratamento.
“Nós tínhamos uma decisão judicial (do STF) desde novembro de 2024, garantindo o direito de Paulo de receber o Elevidys. Mas até hoje essa medicação não chegou até ele. É uma criança com uma doença rara, progressiva e devastadora. Cada dia de espera significa perda de forças, de movimentos e de futuro”, se emocionou a mãe do menino.
Entenda o caso
- Em agosto de 2024, o ministro Gilmar Mendes, do STF, suspendeu todas as decisões liminares que obrigavam a União a comprar o remédio Elevidys.
- O ministro colocou duas exceções para a compra: decisões proferidas por ministros do STF e decisões concedidas em favor de crianças que completem 7 anos nos próximos seis meses.
- Após a família de Paulo Varela acionar o STF, o ministro Luiz Fux classificou a doença como “grave” e “catastrófica”, e pediu tratamento imediato da criança.
- O Ministério da Saúde solicitou 90 dias para a compra da medicação, a partir de 6 dezembro.
- O juiz Charles Renaud Frazão de Moraes, da 21ª Vara Federal Cível do Distrito Federal, determinou que a União comprove o cumprimento da decisão do STF.
- Em 14 de abril de 2025, após novo recurso da União, o caso de Paulo foi levado para o plenário do STF. Novamente, a suprema corte determinou a aplicação da medicação.
- Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu temporariamente a venda e o uso do Elevidys® no Brasil com a publicação da Resolução (RE) 2.813/2025.
- Segundo a Anvisa, a decisão foi tomada diante de novas informações internacionais relacionadas a eventos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo casos fatais após a administração do medicamento. Também foram levados em consideração achados semelhantes com terapias gênicas que utilizam tecnologias semelhantes (plataformas vetoriais análogas).
- Em outubro de 2025, a Anvisa promoveu discussões técnicas com especialistas em um painel científico para auxiliar a avaliação do perfil benefício-risco do medicamento. Foram identificadas outras questões que deveriam ser ajustadas, relacionadas ao perfil de segurança hepática e à resposta imunológica ao vetor viral.
Estudos sem conclusão
A Anvisa afirmou que está avaliando informações complementares apresentadas pelo laboratório responsável pelo medicamento, Roche Farma Brasil , e revisando os protocolos previstos para o medicamento Elevidys no Brasil.
Segundo a agência, o laboratório ainda deverá apresentar dados adicionais.
A análise pela Anvisa abrange revisões de protocolos clínicos, ajustes no plano de gerenciamento de risco e refinamento das estratégias de monitoramento de longo prazo para assegurar o uso seguro e responsável do produto no país.
Em fevereiro deste ano, a empresa apresentou uma nova proposta de Termo de Compromisso. Após avaliação da equipe técnica, a Agência solicitou dados específicos para o cumprimento do Termo de Compromisso vigente.
Os dados envolvem informações do estudo de acompanhamento de longo prazo feito com os participantes dos ensaios clínicos, incluindo os dados sobre a eficácia do produto.
Divergência entre países
Até o momento, segundo a Anvisa, os documentos públicos indicam divergências entre às Autoridades Reguladoras Estrangeiras Equivalentes (AREEs) reconhecidas pelo órgão nas avaliações do balanço benefício-risco.
O Elevidys é autorizado nos Estados Unidos e no Japão. Já a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recusou a autorização de comercialização do medicamento com base na avaliação do desfecho primário do estudo clínico.
Regime de Prioridade
Segundo a Anvisa, o processo regulatório do Elevidys tramita em Regime de Prioridade, considerando a gravidade da doença, seu impacto clínico e social e a proteção integral de crianças e adolescentes. No entanto, a autarquia não informou sobre o prazo de conclusão do estudo.
“A Agência mantém seu compromisso com a transparência, o rigor técnico e a proteção da saúde da população, informando que a decisão final sobre a manutenção, alteração ou eventual retirada da suspensão cautelar do Elevidys será tomada exclusivamente com base na melhor evidência científica e na avaliação equilibrada entre benefícios e riscos”, garantiu a agência.
